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波哌达可基注射液主打一次给药、多年功能性治愈，患者不必再每年打针几十、上百次。作为一次性治疗，它也遇到了与CAR-T等天价抗癌药相似的商业化难题。受访患者普遍表示出对基因治疗药物的犹豫。首要的因素是价格太高；同时，他们还想看到更长期的疗效和安全性数据。
作者：刘晓诺
曾以279万元/针刷新中国最高药价记录的基因治疗药物，陷入了卖不出去的窘境。
这款药物叫波哌达可基注射液，由信念医药研发，2025年4月获批上市，用于治疗血友病，由武田中国负责在中国进行商业化。
6月13日—14日，在天津市友爱罕见病关爱服务中心主办的2026年天津血友病国际交流与发展大会上，经济观察报从信念医药了解到，目前在国内还没有患者付费使用过血友病基因治疗药物，患者都是通过临床试验入组用药。
6月18日，信念医药商务管理副总裁谢祖全告诉经济观察报，今年6月初，他们已经降价，目前患者自付价格降到了139万元及以下，在一些省市，叠加惠民保报销后，患者自付在100万元左右。降价后已有多位患者向公司咨询用药事宜，数月内有望开出首方。
波哌达可基注射液主打一次给药、多年功能性治愈，患者不必再每年打针几十、上百次。作为一次性治疗，它也遇到了与CAR-T等天价抗癌药相似的商业化难题。
受访患者普遍表示出对基因治疗药物的犹豫。首要的因素是价格太高；同时，他们还想看到更长期的疗效和安全性数据。
北大清华生命科学联合中心创始主任饶毅等多位与会人士认为，从长期看，将血友病基因疗法纳入医保，有利于降低罕见病患者的经济负担，长期看也能节省医保支出。
有人也主张探索高值罕见病药物多元支付，并通过分期付款、按疗效付费等方式缓解支付压力。中国的基因治疗产品价格约为国外竞品的3%—5%，也有人认为，可以吸引海外患者使用中国基因治疗药物，用国际支付来反哺国内患者。
价格和疗效
谢祖全说，波哌达可基注射液获批数月后，信念医药已做好了商业化的准备。2026年一季度，他们综合考虑，决定把价格降到最低。当时已有个别患者想要用药，他们让这些患者再等一下，“不能让患者用药几个月后就降价了”。
长期关注基因治疗的孙鲁庆感到，基因疗法对大部分人来说还是太贵。他是山东齐鲁罕见病血友组织协作联盟理事长，也是一名血友病患者。像绝大多数患者一样，孙鲁庆使用的是凝血因子。2025年，他的治疗总费用大约37万元，经医保报销和慈善援助后，自费6万多元。
血友病是一种隐性遗传性疾病，由于基因突变，患者体内缺乏凝血因子，关节、肌肉等部位会频繁地自发性出血，严重时疼痛可能超过分娩，反复出血很可能导致关节残疾。通过静脉注射直接补充凝血因子，成为最成熟普遍的疗法。但患者每年要打针几十、上百次，很多人手背已无处落针，甚至因针孔疤痕钙化，扎针时会“咯吱”作响。
“血友病患者很多都是贫困户，几万元的支出都是很大负担，凝血因子他们都经常是忍不了的时候再去打。”孙鲁庆说，目前一大半病友要靠家庭支撑。有工作的病友会开个小门市，或者去电子元件厂等地方打工。
在2026年天津血友病国际交流与发展大会上，北京病痛挑战基金会发布了一份《血友病创新疗法支付方案及全球策略》（下称《报告》）。《报告》显示，89.9%的患者愿意选择基因治疗，但他们对基因治疗的支付意愿中位数约5万—8万元。92.9%的患者最大的顾虑都是费用过高，其次是医保无法覆盖。
据《报告》，80%的血友病家庭年收入低于8万元。在46%的血友病家庭中，治疗支出达总收入的40%以上，已构成灾难性支出。
浙江血友俱乐部会长刘书畅愿意用药，但也为花费犹豫。他们调研发现，如果患者是18—20岁的孩子，父母的心态可能是“卖房也要用”；但如果患者已经超过35岁、靠自己生活，往往舍不得给自己花钱治，不知道自己以后能不能把这笔钱赚回来。
除了花费，患者最大的顾虑就在于疗效、安全性和长期不确定风险。
最早参与波哌达可基注射液临床研究（IIT）的10例患者，已用药4—5年。在上述会议上，中国医学科学院血液病医院主任医师薛峰展示了这批患者的长期随访数据，其中4例患者凝血Ⅸ因子活性>50%，3例≥35%—50%，另外2例高于10%。输注6个月后至今，9例患者保持0出血，0因子使用。信念医药亦在公众号披露，在IIT中所有受试者均未出现≥3级的不良反应，无严重不良事件，无抑制物产生。
根据《血友病治疗中国指南（2025年版）》，凝血Ⅸ因子活性高于40%不属于血友病，5%—40%属于轻型血友病，1%—5%属于中间型，低于1%属于重型。
孙鲁庆和参与该药物的临床试验病友交流后，认为效果并没有很理想，因为他们用药之初，凝血因子水平会大幅上升，一年半载之后就会下降。他们有些担心，“既然下降，那以后是不是还是会出血？”他也了解到，目前已经用药的患者基本没有出血。
在刘书畅看来，凝血因子40%的水平相当于正常人，日常生活几乎没影响，跌到10%左右效果可能就不如意了，“就看药物疗效保持时间怎样。如果有个10年或者15年，那都已经算是赚了”。刘书畅了解到，在使用了美国同类药物的台湾患者中，7年后的有效率约有50%。他与信念医药交流得知，国产基因治疗技术有迭代，超过10年仍有效的概率很大。
苏州、河北等地的受访患者告诉经济观察报，他们也想进一步观望用药10年后的有效性和安全性。
有人认为，血友病已是不太罕见的罕见病，全世界有40余万名血友病患者，按发病率计算，中国约有4万名患者。但波哌达可基注射液的实际受众远没有这么多。
血友病分为A、B两种，波哌达可基注射液是针对血友病B的疗法。信念医药在申报2025年商保创新药目录时提到，目前已诊断的注册登记血友病B型患者有3782例，潜在符合基因治疗标准的患者约600例。
相比之下，超80%的血友病患者都是A型。信念医药也有在研的血友病A基因治疗药物，2026年3月已开始III期临床试验。
国内还有一款血友病A基因治疗产品，由饶毅创办的华毅乐健公司研发，正在国内进行III期临床试验。2026年上半年，该产品已按照乐城先行区的相关政策在华西乐城医院转化收费，医院收费价68万元/针，目前也未有患者自费使用。
“我们现在已经做好了万全的准备，就等着有患者来接受治疗了。”华西乐城医院院长助理兼项目发展部部长、乐城管理局医疗能力建设部副部长向瑾告诉经济观察报，最近已有患者向医院咨询该血友病A基因治疗项目。
向瑾说，企业在乐城是以最低的价格进行转化收费，现在的定价并不一定是药品上市后的定价。
能否按疗效分期付费
波哌达可基注射液降价后的几周时间里，有10多名患者来找信念医药咨询用药相关事宜。他们所在地的惠民保都纳入了波哌达可基注射液，患者想在确认惠民保能报销之后用药。
目前，波哌达可基注射液已经进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆等六地惠民保，各地报销比例不一（通常是30%左右），赔付上限从20万元到50万元不等。此外，各地还有不同的慈善项目，支出有望压到100万元以下。
谢祖全说，他们最初就计划让波哌达可基注射液进入惠民保，信念医药的合作伙伴武田也在持续与各地惠民保谈判。他们2026年也打算继续申报商保创新药目录。
国家医保有“五十万不谈，三十万不进”的半公开门槛，与波哌达可基注射液同价位的抗癌药CAR-T已经上市多年，同样是一次性治疗，也没有进入国家医保。
多位与会企业人士、医生、学者认为，将基因治疗产品纳入国家医保长期看有助于节省医保基金。医保可以采取定额付费的方式，比如只支付30万元，或者采取分期付费、按疗效付费的方式。
饶毅认为，对重要新药，罕见病患者的个人支出应该尽快达到零，国家医保应该承担起这项重担，长期看也可以给医保节省开支。
一位江西患者告诉饶毅，他每年治疗血友病的总费用大约在50万元。饶毅据此计算，如果地方医保每年为每位血友病患者支付50万元，5年的医保支出就是250万元。如果基因治疗药物为100万元，地方医保每年分期支付25万元，只要有一年没有效果，下一年医保就停止支付。这样一来，5年内医保付费至少减半，也会要求厂家保证生产质量。几年之后，病人治愈，也不需要其他医保支出。
“（这种模式）带来的都是好处，没有要求任何一方承担风险。”饶毅指出，罕见病大部分是遗传造成，可以用基因疗法，“血友病的途径如果走通了，其他的罕见病和能够基因治疗的常见病，都能用这个方法。我觉得特别值得”。
血友病专家、中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池算了笔账：现有的血友病疗法在他们当地年均费用30万元，就算是279万元的基因治疗药物，分摊到10年，年费也不到30万元。
前述《报告》显示，对基因治疗等“一次性治疗”的高额支付问题，疗效导向支付是全球趋势。
欧洲多国医保已将“基于治疗效果的支付”作为谈判高价罕见病基因疗法的标准做法，例如意大利和西班牙针对CAR-T疗法采用疗效挂钩的分期付款模式，在输注时、6个月和12个月各自支付，疗效未达标则不付后续款项，缓解预算压力，也降低无效支付风险。
在美国，医疗支付方更加多元。商保与药企签订了按疗效的退款合同，保险公司也推出了基因疗法的再保险等措施，但整体推进相对谨慎。更多进展集中在州医保（Medicaid）层面：美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）通过CGT Access Model，正在尝试让联邦政府代表州的Medicaid与药企谈判，CMS与药企谈价格折扣和基于结果的返利等关键条款，各州Medicaid再决定是否签约，并需要执行统一准入政策。
《报告》也提出了一套支付方案：如果有一款100万元的基因治疗产品，惠民保的50万元加患者自付的50万元，足以启动基因治疗。患者和惠民保各自拿出25万，作为首期付款。余下款项采取分期付款模式：患者分4期支付，每年12.5万元，在第1、2、4年时做疗效评估，指标未达标则予退款。同时，企业可建立起一套匹配基金（比如以海外患者收入反哺国内），给予患者最高25万元的支持。患者累计自付达50万元时，触发患者援助项目，支付封顶。
海外患者或可“输血”
谢祖全说，信念医药也正向海外推广药物，“我们也参加了很多国际大会，发表数据，让国际专家看到中国有款同类最佳的产品，价格也就是美国同类产品5%的水平”。
在2022年—2024年间，有3款血友病基因疗法在欧盟、美国等地获批：两款针对血友病B型的药物定价350万美元，一款针对血友病A型的药物定价290万美元。三款药中，有两款药物近两年已因商业化不及预期或其他原因撤市，其中一家公司坦言“未能找到合格买家”，只有一款血友病B基因治疗药物还在售。
谢祖全说，波哌达可基注射液正在美国、沙特阿拉伯申报注册，获批后可在海外上市。他们也希望境外患者能来中国用药。不过，药企的慈善赠药政策只针对中国大陆患者，境外患者要根据实际用量支付，并非139万元封顶，他们来华用药的结算与保障安排，将在当地监管与医院合规框架下另行明确。
“血友病国际患者组织应该建议他们的患者都来中国。他们花一整个月在中国，以相当低的价格治愈，还能坐高铁游览这个美丽的国家。”6月13日，饶毅对世界血友病联盟主席Cesar Garrido打趣道。
Cesar Garrido和各国病友组织代表最关心的问题是，为何中国能便宜这么多？
信念医药董事长肖啸说，在早期投入阶段，波哌达可基注射液从IND申报到获批用时不到5年，实际投入约3000万美元，比起国外通常说的“10年时间、10亿美元”已大幅压缩。药物生产成本平均到每个患者身上也较低。该药物在中国的定价较少考虑前期投入，更注重生产的实际成本，盈利空间小。企业会因支付端的因素，把价格尽可能降低，看患者是否可及。
华毅乐健CEO王洪媛也说，如何降低成本和价格也是创新药研发中的一环。该公司血友病A基因治疗产品的全球对标产品定价约290万美元，即便在美国市场也面临支付压力。“剂量和成本是线性关系，我们研发时就要想如何保证疗效同时把剂量打下来”，王洪媛说，相比国外竞品，他们做到了1/20的剂量、1/30的价格。
但她也指出，除了生产成本外，还有合规成本、推广成本和企业定价策略等，都会影响药价。跨国药企倾向于溢价定价，但华毅乐健的策略更倾向于普惠定价。
Cesar Garrido对经济观察报表示，中国疗法可能成为新的治疗选择，但患者和医生仍需更多信息，建立信任，并且更充分地了解他们如何在中国接受治疗。
他也指出，价格确实是很重要的因素，不过，心理因素等因素对患者的决策来说也很重要，“许多血友病患者可能在长达三四十年的时间里，都在自己的城市接受同一名医生的治疗。对患者来说，离开熟悉的医生就已经是个艰难的决定”。
他认为，对美国患者来说，中国可能太远了，欧洲患者又往往不愿接受欧洲之外的东西。未来可能是亚洲、西太平洋地区和非洲的患者，先来到中国接受血友病基因治疗。
印度血友病联合会青年组主席 Saurabh Nalamwar告诉经济观察报，他也曾困惑为何中国基因治疗这样便宜，现在他则对中国的基因疗法“很有信心”。他已经邀请相关企业前往印度，请他们考虑在当地开展业务。
Saurabh Nalamwar认为，生命质量很重要。在印度的血友病患者中，总有些人经济状况较好，哪怕没有政府的支持，他们也会对这些疗法感兴趣。
前述《报告》主要研究者、病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川说，他们也面向外国患者开展了调研。除了考虑安全性、疗效和长期随访等问题之外，外国患者也考虑价格，比如中南亚的中高收入国家患者能承受的价格最多是80万元。
此外，郭晋川指出，在医疗保障水平较高的国家或地区，患者在当地不用花钱就可获得非因子治疗等其他创新疗法，他们会更关注基因治疗的长期成本或增量价值。对这些患者来说，支付大额费用、来中国接受尚无更长期的随访数据的基因治疗产品，动力也会比较有限。
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